抗体类药物不仅在临床治疗上有出色表现，在市场方面也表现卓越。2000年后新批准的治疗性抗体的销售额呈“井喷”之势，如阿达木单抗（Humira）、奥马珠单抗（Xolair）和依法珠单抗（Raptiva）、贝伐单抗（Avastin），年销售额的增长率都在200％~3900％。预计到2008年，抗体类药物将占生物技术药物市场的1/3。

    分析：鼠源抗体人源化技术包括嵌合抗体（60％~70％人源化）制备技术和人源化抗体（90％~95％人源化）制备技术。用这些技术制备的抗体克服了鼠源抗体的缺点，使得治疗性抗体迅速发展成为目前最大的一类生物技术药物。但是，我国抗体类药物的研发却举步维艰，生产更是困难重重。我国学术界关于抗体片段表达采用大肠杆菌表达系统、鼠源抗体生产采用鼠-鼠杂交瘤等技术的主张，使我国治疗性抗体的研发严重落后于发达国家。实际上，在美国还没有一个抗体片段用于治疗，而鼠源抗体的比例也在不断下降。令人欣慰的是，我国和古巴分子免疫学中心合作成立的北京百泰生物药业公司已建成我国第一条全自动大规模哺乳动物细胞培养生产线。该平台采用国际领先的连续灌流培养生产技术，在我国首次实现了抗体大规模商业化生产，从而为我国抗体类药物的研发带来了一线曙光。

    趋势三：高分子量复杂蛋白药物大有发展

    随着真核表达系统的日臻成熟，以及大规模动物细胞培养技术的进步，近年来高分子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有其他替代药物的生物技术药物有着极好的临床和市场表现。例如，全球戈谢病病人只有5000~6000人，而用伊米苷酶（Cerezyme）治疗的病例达到3800人，每1例病人1年的药费需要1.7万美元。2001年伊米苷酶销售额达5.7亿美元，2004年为8.4亿美元，预计到2007年其销售额可达9.48亿美元。而2003年4月批准上市的治疗法布莱氏病的重组半乳糖苷酶（Fabrazyme）、凝血因子VIIa（NovoSeven）、凝血因子VIII（KogenateFS），以及促滤泡素Gonal-F等都将有更大的发展。因此，分量大、功能复杂的蛋白药物将是研发的热点。

    分析：疗效独到是这些高分子量的复杂蛋白药物获得成功的关键。许多遗传性疾病，如血友病、溶酶体贮积病、肺囊性纤维化等都是难于治愈、危及生命的疾病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动（代谢过程）所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，而且易传播传染性疾病（如治疗血友病的凝血因子）。提高某些蛋白（酶）的浓度可以缓解或治愈某些疾病，如治疗心梗的tPA或tPA突变体、治疗脓毒症的蛋白C或治疗高尿酸症的拉布立酶（Rasburicase）。这些高分子复杂蛋白药物发挥了不可替代的治疗作用，因而在市场上表现不俗，几乎不存在同类竞争。然而，令人遗憾的是，这些产品绝大多数是哺乳动物细胞表达的产品，我国目前还缺乏开发能力。

    趋势四：PEG化使老产品前景更光明

    从1992年到现在的13年间，FDA批准了几个聚乙二醇（PEG）化的细胞因子产品和PEG化蛋白药物，如上世纪90年代批准的PEG-L-天冬酰胺酶和PEG化腺苷脱氨酶。而基因重组的干扰素-α和粒细胞集落刺激因子（G-CSF），其PEG化的产品由于有更好的疗效，都比原产品表现更好。由于PEG化干扰素-α的血浆浓度波动小，其抗病毒能力远好于未PEG化的干扰素，如治疗丙肝的有效率从24％~28％提高至50％~68％。因此，两种PEG化的干扰素-αPEGASYS和VIRAFERONPEG的销售情况远好于原代产品，并有逐渐替代原代产品的趋势。据估计，今后5年内，仅PEG化干扰素制剂的世界销售将达15~20亿美元，而PEG化老药的市场最终可达100亿美元，其前景十分光明。