中医药是我国特有的医药卫生资源，中药与现代制药技术结合将产生无与伦比的原创性优势。正因为如此，近年来中药新药研究越来越受到国内众多研究机构的青睐。1985年，我国中药新药临床研究开始起步并逐步推广，1998年，药品临床试验管理规范(GCP)广泛普及。经过20年的研发实践，中药新药研究水平取得了长足进步，临床试验质量逐年提高。然而，从总体上来讲，我国的中药新药的临床研究仍然有待完善。参加本届研讨会的部分专家表示，一方面，由于产业化生产和大规模临床应用的现实，中成药应用已经突破了传统中医对于成药的应用范围和应用方式，已具有群体化用药的特征，因此中药新药研究需符合药品研究的一般规律；另一方面，因中药的组成、作用方式等存在特殊性，对其的临床研究也必须体现其相应特点。

    中药新药临床研究呼唤规范化

    问题：

    临床研究设计不科学、研究方法不规范

    药品有效性研究的一般原则是，逻辑严密的研究过程、良好设计的对照研究、充分的受益与风险的比较；以前期小规模有效性研究的信息支持规模更大、目的性更强的后续研究，最终以一定规模的临床研究证据支持药品上市。依据这一原则，国家食品药品监督管理局药品审评中心审评二部部长张磊博士列举了目前中药新药临床研究方面存在的一些缺陷，如已上市阳性药多无安慰剂对照的疗效数据，将其作为对照药有一定不足；Ⅱ期与Ⅲ期临床试验的目的混淆，研究的逻辑性不强；设计模式化，缺乏针对药物和适应症定位特点的试验设计；收益与风险权衡的数据不充分；设计的样本量不足，以至未能说明其有效性。

    中国中医科学院西苑医院神经科的李涛教授，以治疗脑梗死的中药新药研究为例，指出虽然我国在该领域已经积累了丰富的经验，但与国际通行的脑梗死临床试验设计比较，仍然存在一些不合理的地方。具体来说，在纳入时间上，目前治疗脑梗死的中药新药临床试验大多根据脑血管病临床分期作为纳入依据，集中于脑梗死急性期和恢复期的治疗。而过宽的入选时间窗却往往缺乏相应的动物实验的支持。

    在病情程度方面，国外西药的临床试验倾向于选择除昏迷患者之外的中、重度患者作为试验对象。它的优点在于避免了轻症卒中患者的自然缓解因素对药物临床试验的干扰，而更有利于准确地评估药物的治疗作用。然而，在脑梗死的中药治疗临床试验中，不宜选择昏迷的患者，对于入选的病例仍然需要考虑根据病情的轻、中、重度情况做分层处理。因为，脑梗死不同临床类型具有不同的发病机理和临床过程，病情严重程度和预后均存在较大差异，不同的脑梗死类型之间存在明显的异质性，这一特点决定了脑梗死不同类型的临床试验中，疗效测量与测量时点不应当采用同一种标准和方法。

    另外，李涛指出，中药新药的临床试验中普遍采用"阳性"中药作为对照。然而，由于这些"阳性"中药绝大多数并没有经过安慰剂对照，无法确定其真正的有效率究竟在什么水平，尤其是作为恢复期临床试验对照药物时，对其疗效很难做出确切的判断，其试验结果的科学性难免受到质疑。这是中药新药临床试验质量不高、难以得到认同的关键因素之一。在我国当前的医疗环境中，对于脑梗死这种严重危害健康的疾病，临床试验中实施安慰剂对照尚有相当难度。因此，为了避免 "假阳性"对照的误导，作为一种替代方案，可以考虑在将除溶栓治疗以外的某些无肯定疗效的西药作为基础治疗的情况下，采用试验药物与安慰剂进行对照。