新中药材包括一类中药中的“中药材的人工制成品”(如人工麝香)，“新发现的中药材及其 制剂”(如广西血竭)；二类药中的“中药材新的用药部位及其制剂”，“中药材以人工方法在体内的制取物及其制剂”(如人工引流所制的熊胆粉)；三类药中的“从国外引种或引进养殖的习用进口药材及其制剂”(如西洋参)；四类药中的“国内异地引种和野生变家养的动植物药材”。新中药材进行临床研究的目的是为了全面考察和评价其安全性、功能主治范围及其治疗效果。

    1　试验病证的确定

    1.1　病证、功能主治简单的新药材的研究

　　安徽省药物研究院研制开发的皖贝母总碱，药效学证实有清热化痰、止咳定喘的功效，治疗痰热证咳嗽，用于急性支气管炎痰热证的治疗。上海药物研究所研制的杏灵颗粒剂，是从银杏叶中提取的黄酮类化合物，药效学证实其有活血化瘀、宽胸止痛等功效，用于治疗心脉瘀阻证的胸痹心痛(冠心病心绞痛)。这些药物功能相对少，主治病证单一。在临床研究方案设计时，适应病证容易确定。阳性对照药物也好选择，可选单一药味治疗同类病证的药物，若没有单味制剂者，可选功能主治病证相同的复方制剂药物。这类新药材的临床研究病例数根据《新药审批办法》的规定，治疗组300例，对照组100例。

    1.2　功能主治复杂的新药材的研究

　　人工麝香、广西血竭这类中药材相似于某些传统中药材，其功能及适应主治病证比照于传统中药材的功能及主治病证。而这些传统中药材的功能主治在各版《药典》和中药古典文献中多有详细记载。

　　我们在临床研究广西血竭时，其功能主治比照血竭的功能主治。我国所用的血竭，自明代以后都是进口的，1995年《药典》规定为棕榈科植物麒麟竭果实及树干中的树脂。广西血竭是广西出产的百合科龙血树属剑叶龙血树的树脂。临床研究时，根据血竭的功能是“散瘀定痛、止血生肌”，主治“跌打折损、内伤瘀痛、外伤出血不止、瘰疬、臁疮溃久不合”，而确定了踝部扭伤，骨折，外伤内痛(内伤瘀痛)，小外伤出血，臁疮溃疡，血瘀证痛经及月经过多等七个病种。由于瘰疬在大城市中发病率低，病程长，且多作手术治疗，在短期内难于完成临床研究，故当时只对外伤、外科诸病及血瘀证的2 个妇科病进行了临床试验，也达到 了临床研究的目的。

　　有些传统中药材的功能主治在《药典》中，特别是在中药古籍中记载的功能多，尤其是主治病证记载较多，往往病证、病症、证症混杂，使临床试验病证的选择较为困难。这时需要根据文献，参照药效学试验，抓住要害，抓住主要病症，进行综合分析，来确定临床研究的试验病证。

　　在进行人工麝香的临床研究时，我们比照天然麝香的功能主治。(天然)麝香的功能是“开窍 醒神，活血通经，消肿止痛。用于热病神昏，中风痰厥，气郁暴厥，中恶昏迷，闭经，瘕 ，难产死胎，心腹暴痛，痈肿瘰疬，咽喉肿痛，跌扑伤痛，痹痛麻木”(1995年《药典》)。经过专家多次讨论和咨询，根据其开窍醒神、活血通经、消肿止痛的功效，选择了既能证明这些功效，又是急性病证者。如选择热病神昏(肺性脑病)，中风(中脏腑)，胸痹心痛，踝部扭伤，急性胃痛，急性咽痛，痈肿，乳癖，小儿高热(包括夏季热)等十个病症。 除了三个妇科病症(瘕、难产、死胎)及“气郁暴厥”不易选择病例外，基本上概括了麝香的主治范围，通过(Ⅱ期、Ⅲ期)近2000 例的临床研究，证实了人工麝香与天然麝香的功能近似，疗效相似，且未发现明显的不良反应。

　　总之，在新中药材的临床研究选择试验病证(症)时，要针对其功能，抓住主病(证)，应选择 有代表性、发病率高、病程短、容易诊断、易于判定疗效的病症。相类同的病症，可选一个作代表。如瘕积聚、痈疽，包括病症范围广，可能包括数十种疾病，且大多数病程长、疗效差。我们在人工麝香的临床研究中就用乳癖，臁疮替代了其他病症。

    2　阳性对照药的选择

　　新中药材的临床研究设计的第二个难题是阳性对照药的选择。其原因，首先是研究病症多，每个病症都要选择对照药就很困难。第二，有的传统中药材，如人工麝香等在临床治疗疾 病时很少单用，多用于中成药复方制剂，又如何选择对照药因复方制剂的功能主治是制剂中所有药物的综合功效，而与单味药不完全相同。

　　有的新中药材所比照的传统中药材，如广西血竭比照进口血竭，根据文献记载在临床研究时可用单味粉剂，即研末单用。故我们在进行临床研究时就将广西血竭和进口血竭研末装胶囊内服，外用就配制成 15% 的酊剂，分别治疗相关病症，对照研究。

　　在人工麝香的临床研究中，对照药的选择就比广西血竭临床研究复杂而困难多了。因人工麝香是紧缺的贵重的细料药，很少单用。内服基本是配成制剂及成药使用。单用只有在外用入膏药贴敷，用于吹喉、嘘鼻、点眼亦单用，在治难产死胎及堕胎时也单用。在人工麝香临床研究时，采用了单用和复方制剂。单用人工麝香制成散、丸含服及吞服，治疗急性咽痛、急性胃痛和胸痹心痛等，用人工麝香、天然麝香分别制成Ⅰ号、Ⅱ号安宫牛黄散、苏合香丸、西黄丸、七厘散等以麝香为重要成分之一的制剂，分别对照治疗热病神昏(肺性脑病)、高热病 证、中风(中脏腑)、胸痹心痛、乳癖(乳腺增生)、踝部扭伤等病。临床研究结果证实了人工麝香同天然麝香一样具有开窍醒神、活血通经、消肿止痛的功能功效，且二种麝香治疗上述病症疗效相似。