国内对中药“有效成分”的定义，一般是指化学上的单体化合物，能用分子式和结构式表示，如乌头碱、麻黄碱等，并在中药材（或中成药）起主要药效的化学成分。这种概念用于试图从天然药物中寻找化学新药，方向十分明确，几十年来取得显著的成绩，如青莴素和紫杉醇的发现及应用［1～3］。

　　1  对中药“有效成分”的再认识

　　一种中药往往含有千百个化学成分，而一个化学成分又有多方面的药理作用，这些因素合起来的作用机制十分复杂。若以单一化学成分来说明某一中药的功效，无论是单味还是复方，显然是不合理的。在大多数情况下，被确认的中药单体化学成分并不是原药材中起主要药效的物质，甚至连生物活性也不清，最多只能作为标示成分。事实上，大多数中药的药性、功效及药理作用，并不能以单体化学成分所代表。如黄芪增强免疫力（或许与黄芪补气固表作用相关）的物质基础主要是黄芪多糖（一组多个化学结构的混合物），说明单一成分黄芪皂苷甲连黄芪的某方面功用也不能代表［4］。又如，阿魏酸存在于当归及川芎里，具有抗血栓的作用（这或者跟当归及川芎的活血祛瘀的功能相关），但却不能说明阿魏酸与当归补血功能的关系［5］。

　　很多中药的研究着重于中药药理作用的物质基础研究，这种遵循还原论的方法研究中药成分，肯定是对中药深入认知的一个方向，却也是远离中医药理论和应用的一个方式。中药制剂存在着众多未知又未能数算得过来的成分，它们均可能是构成其功效的成分，即中药制剂的功效通常不是由某一化学组分所决定。在复杂的化学成分当中，哪些成分在体内被吸收，然后分布到作用部位而又产生药理作用？这些成分在体内发生了怎样的转化代谢？何时被排出体外？在这诸多或然性的问题找到确切答案之前，认定单体化学组分是中药疗效的有效成分，与中医方药的基本理论和经验完全不符。

　　中药成分的观念与西药截然不同，即使“独参汤”，也是以化学成分十分复杂的人参提取物给药，其化学成分绝不单独。就人参来说，化学成分当中已分离鉴定了的人参皂苷就有29种，如果我们界定将这29种人参皂苷是人参的“有效成分”，那么其他已知成分如挥发油、蛋白质与氨基酸类、多糖类、生物碱类、维生素类、以至无机元素也应该是人参的“有效成分”。这样，人参就具有甚多种“有效成分”。即使有一天我们能全面掌握人参的“有效成分”，也必须按比例混合才能产生相当于原药材人参的功效。因此，试想为什么不直接把整体原药材人参、人参水提物或人参醇提物称为“有效成分”。这样对中医理论和经验的意思表达更为准确，没有遗漏，也没有过分强调某一类化学成分的作用［6～9］。

　　2  对“有效成分” 的其他定义

　　世界卫生组织把草药的“有效成分”定义为：“有效成分”就是在草药中起治疗作用的成分。当草药中的“有效成分”被确认，如果具备合适的分析方法，应该把这些草药的“有效成分”含量标准化。当“有效成分”不能被确认，可以把整个草药看作一个“有效成分”。“（Active ingredients refer to ingredients of herbal medicines with therapeutic activity。 In herbal medicines where the active ingredients have been identified， the preparation of these medicines should be standardized to contain a defined amount of the active ingredients， if adequate analytical methods are available。 In case where it is not possible to identify the active ingredients， the whole herbal medicine may be considered as one active ingredient）［10］。

　　香港《中医药条例》“有效成分”的释义为： “有效成分”就任何中成药而言，指在中成药的制造中所使用或拟使用的且促成该中成药的一种或多于一种的药效的物质或合成物［11］。