疾病问题浩瀚如海  模式生物杯水车薪

    模式生物对新药研发可以说是一个不可或缺的系统工具，但上海南方模式生物研究中心主任王铸钢教授指出，当前模式生物技术的发展及相关资源远不能满足现代生物医药研发的需要。  
   
    王铸钢是日前在上海举行的第70期东方科技论坛?模式生物和生物医药研讨会上作上述表示的。在这次论坛上，来自全国的50多位专家围绕我国模式生物技术应用及发展趋势、功能基因组及生物医学研究、新药研发等重大课题展开了深入讨论。  

    据王铸钢介绍，生物活体水平解析疾病相关基因的功能、研究疾病发病机制、进行新药筛选、探索包括基因治疗在内的新疗法等都不同程度地依赖于模式生物。以系统论为主导的中医理论、以复方见长的中药研究更凸显模式生物整体动物水平研究的重要性。因此，模式生物技术在生物医药研发领域具有非常广阔的应用前景。但是，模式生物技术的发展（如高通量基因组改造、药靶识别及新药筛选等）及相关资源（如重要疾病动物模型或针对特定靶点的药物筛选系统等）远不能满足现代生物医药研发的需要。以基因缺陷小鼠模型为例，截止到2004年9月，全球公开发表的基因剔除小鼠模型仅占小鼠基因组约25000个基因的10%，全球最大的美国Jackson实验室以非营利方式可提供的基因突变小鼠模型也只有415种。面对“浩瀚”的基因组，挑战和机遇清楚地摆在人们面前。  
   
    中国工程院院士杨胜利也在论坛的主题报告中指出，自上世纪70年代以来，尤其是人类和其他多种生物基因组测序计划的完成，为模式生物技术的发展及其应用创造了前所未有的良好机遇。新技术及由此衍生的重大科研成果不断涌现，生命科学领域几乎所有学科无不涉及模式生物。模式生物已成为功能基因组学、生物学、医学、药学等领域不可或缺的重要工具。  

    “21世纪是生命科学的世纪”，当前，以肿瘤、糖尿病、心脑血管病和神经精神疾病为代表的慢性疾病已成为威胁我国居民生命健康的最大杀手。2003年，这4类疾病的死亡率占我国城乡居民总死亡率的60%以上。据估算，我国每年仅这4类疾病的医疗市场规模就将超过1000亿元人民币。再如，我国糖尿病患者已增至4000万人，如以年人均医疗费用9000元计，潜在的糖尿病医疗市场规模将达到360亿元人民币。面对如此严峻的挑战和诱人的市场空间，如何利用模式生物为人类疾病的预防和治疗寻找新的突破口，并以此推动我国生物医药产业的发展，成为人们亟待思考的问题。  

    据介绍，近几年来，我国在模式生物研究基地建设、技术研发及应用等方面获得了长足发展。国内各主要大城市相继建立了规模不等的现代化模式生物研究基地，如南京的“小鼠遗传资源库”，上海的“模式生物研究中心”，北京、广州、四川等地也已建成相当规模的小鼠研究设施。一批标志性科研成果相继在国际一流杂志上发表，如清华大学的斑马鱼发育生物学研究、复旦大学的小鼠基因组转座子随机插入突变技术等。这些成就为我国开展较大规模的模式生物研究奠定了基础。但专家指出，目前国内模式生物研究仍存在力量相对薄弱、研究方向聚焦不够、研发效率相对较低、基础研究和药物研发脱节等“瓶颈”亟待引起重视。