中药方剂（尤其是经典名方）集几千年临床经验，可谓疗效确实，然其药效物质基础是什么？至今不得而知。探求复方药效物质基础是中医药现代化发展的必然要求，已经引起中医药界乃至整个药学界的广泛关注。但目前中药复方物质基础研究还过多地集中在寻找与单一药效作用相关的单体成分或所谓的“有效成分”上，对复方多成分共存状态下的化学-药效相关性的系统研究并未得到足够的重视，中药质量标准的控制上也多采用测定其中某一单一成分。鉴于此，我们提出了中药成分组合效应假说并进行了初步的实验论证。

　　一个中药复方的物质基础可以划分为逐步升高的以下几个层次：有效药材-有效浸出物-有效部位（群）-有效成分。有效药材是指符合传统中医用药习惯的道地药材。低层次的物质基础往往包含多个高层次的物质基础，反过来，高层次的物质基础总也不能代表低层次的物质基础。如水浸出物中有多个有效部位（群），但任何一个有效部位均不能代表水浸出物，更不能代表药材或复方。不论如何，这几个层次的层层推进研究都有助于我们发现有效的化学成分，如青蒿素、黄连素等，但中药及方剂的内涵远不止于此。

　　治疗疾病的物质基础是组成方剂的所有化学成分的总和，药效物质基础则是指方剂中针对药效的化学成分的最佳比例组合，这是两个不同概念。物质基础是个统称，药效物质基础则是特指，是物质基础中的一部分，且成分之间针对具体的药效有最佳的比例组合。以药材丹参为例：其物质基础包括水溶性丹酚酸类成分、脂溶性丹参酮类成分以及其他化学成分，而实际上，用以治疗心血管疾病时，其药效物质基础是丹酚酸类成分，且丹酚酸B、迷迭香酸、儿茶醛等均有一定的比例组成。鉴于此，我们提出“中药成分组合效应”假说，即不管是单味中药还是中药复方，针对其主治证，均有与之对应的功效，其药效物质基础则是其中所含部分有效成分的最佳比例组合。这里要明确以下几点。

　　1、1 有效成分的界定：中药及复方中的化学成分有成百上千种，是所有效应的基本物质基础，但是否为有效成分得看是否针对具体的药效，而不可笼统的称之为有效成分，这在选择质量控制指标方面相当重要。仍以丹参为例，用以治疗心血管疾病时，考虑到丹酚酸B的药理作用与丹参的作用几乎相当，因此，应以丹酚酸为质量控制指标，此时丹酚酸即为丹参治疗心血管疾病的主要有效成分，而丹参酮ⅡA等则可能不是活血化瘀的有效成分，但属于抗菌消炎之有效成分，如果开发丹参为治疗痤疮类的药物，则丹参酮类成分为其有效成分。此外，还有一种假设情况，若丹参酮ⅡA可以增强丹酚酸的活血化瘀作用，我们可以称丹参酮ⅡA为丹参中活血化瘀的有效成分。因此有效成分的界定，关键是看对疾病是否起到了治疗作用，而不管是直接的还是间接的作用。

　　1、2 有效成分与质量控制指标的关系：对于中药而言，选择单个有效成分作为质量控制指标是显然不够的，因为中药的药效物质基础首先是针对具体效应的有效成分的组合，而这些有效成分单独存在或比例不恰当时则可能是无效的。我们的研究证明了这一点。另外，还有一个反证例子：水杨梅（茜草科）治疗菌痢很有效，虽然已从中分离出多种化合物，但仍未找到水杨梅的有效化学成分。实验发现分离提纯的化合物纯度越高、药理活性越差。这其实反过来可能恰好说明了水杨梅治疗菌痢是多个有效化学成分的组合疗程，而非某一化学成分的效应。因此中药复方的质量控制必须从有效成分的最佳组合比例上去控制，而不能控制单一的有效成分含量。

　　1、3 有效成分组合包括质的组合和量的组合两种：单纯的质的组合即是成分的堆砌，不是有机的组合，仍然起不到应有的疗效。成分的组合则非常复杂，方药配伍组方能引起成分组合质与量的变化，制药工艺的不同也能引起成分组合比例的变化，而成分组合比例的变化可以导致药效的显著变化，只有成分组合达到最佳比例才能有合适的药效。中药成分组合效应假说，在强调有效成分质的组合的基础上，更强调量的有机组合，从而有可能更为深刻地揭示中药复方的药效物质基础。

　　我们在做毓神口服液的工艺过程中，采用了高效液相色谱分析与药理学实验相结合的方法，结果发现，至少有3个色谱峰与毓神口服液的神经保护作用药效密切相关，且只有当这3个峰处于一个合适的关系时才体现最佳药效；也即是说明了这3个色谱峰所代表的物质及其合适的比例与毓神口服液的神经保护作用药效密切相关。这一结果初步验证了以上假说。